Linfoistiocitosi emofagocitica primaria, una cura salvavita

Mantiene i bambini in vita in attesa del trapianto

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Emapalumab è il farmaco che tiene in vita, in attesa del trapianto, i bambini con HLH (Linfoistiocitosi emofagocitiva primaria), una malattia genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non trova in tempi rapidi un donatore di midollo osseo utilmente impiegabile.

Dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale e coordinata in Europa dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è arrivata ora l’approvazione della FDA, l’ente statunitense per la regolamentazione dei farmaci, che ne ha verificato la sicurezza e l’efficacia.

I risultati di questa sperimentazione sono stati presentati oggi negli Stati Uniti dal Professor Locatelli del Bambino Gesù al congresso dell’American Society of Hematology (ASH), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue.

Tumore del polmone, in arrivo Brigatinib

Approvato il nuovo farmaco Alunbrig

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C’è un nuovo farmaco per la cura del cancro del polmone. Si chiama Alunbrig (brigatinib) ed è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo (Anaplastic Lymphoma Kinase – chinasi del linfoma anaplastico) trattati in precedenza con crizotinib.

Il medicinale sviluppato da Takeda ha ricevuto l’approvazione della Commissione Europea in seguito al parere favorevole espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP).

I dati dello studio ALTA, ideato per esaminare brigatinib, mostrano risultati duraturi di efficacia sistemica e intracranica, e un profilo di sicurezza gestibile, determinando la più lunga sopravvivenza, sia libera da progressione che generale, riportata in questo scenario.

Evolocumab efficace contro il colesterolo

Gli effetti a lungo termine dell’inibitore PCSK9

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Il farmaco evolocumab si è rivelato efficace nel contrasto all’ipercolesterolemia. Lo confermano i risultati presentati da Amgen nel corso del recente Congresso dell’American Heart Association (AHA), nel corso del quale sono stati discussi i dati finali dello studio OSLER-1 (Open-Label Study of Long-TERm Evaluation Against LDL-C, “studio in aperto sulla valutazione a lungo termine contro il LDL-C”).

I risultati presentati dimostrano che un trattamento a lungo termine con evolocumab è stato associato a significative e consolidate riduzioni del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), senza alcun aumento dei tassi complessivi di eventi avversi nel tempo e senza anticorpi neutralizzanti.

Diabete, linagliptin sicuro per il cuore

Sicurezza cardiovascolare garantita a lungo termine

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Sono disponibili i risultati dello studio CARMELINA sugli effetti di linagliptin in ambito cardiovascolare nei pazienti affetti da diabete di tipo 2.

Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando un profilo di sicurezza cardiovascolare simile rispetto a placebo quando aggiunto a standard terapeutico. CARMELINA ha anche avuto un endpoint secondario principale composito, per cui ha dimostrato un profilo di sicurezza renale simile rispetto a placebo.

Il profilo complessivo di sicurezza di linagliptin in CARMELINA è stato coerente con i dati precedenti e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza. CARMELINA ha anche dimostrato un tasso simile di ospedalizzazione per scompenso cardiaco con linagliptin rispetto a placebo.

Bellezza, addio a occhiaie e piccole rughe

I segreti per avere uno sguardo sempre giovane

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Gli occhi sono lo specchio dell’anima. E non solo. Lo sguardo riflette anche stili di vita, età e stato d’animo. Mantenere lo sguardo giovane è quindi importante. Da oggi lo si può fare senza dover ricorrere alla chirurgia.

Trattamenti specifici e tecniche avanzate permettono di intervenire in una zona particolarmente delicata del volto, in assoluta sicurezza e senza dover ricorrere a lunghi periodi di convalescenza.

Se ben curato e mantenuto, il distretto superiore del viso conferisce a tutto il volto un aspetto decisamente più giovanile. La medicina estetica offre soluzioni differenti ai diversi problemi che questa area può presentare: sono trattamenti a bassissimo impatto che garantiscono risultati significativi.

Stile di vita, età, stress incidono in modo diverso sulla zona degli occhi.

Tumore della prostata: darolutamide efficace

In pazienti non metastatici resistenti alla castrazione

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Una nuova molecola non steroidea, darolutamide, ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da metastasi (MFS) rispetto al placebo in pazienti affetti da tumore della prostata resistente alla castrazione non metastatico (nmCRPC).

Lo dimostra lo studio di Fase III ARAMIS (Androgen Receptor inhibiting Agent for MetastatIc-free Survival), che ha raggiunto il suo obiettivo primario.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di darolutamide osservate nello studio ARAMIS sono coerenti con i dati precedentemente pubblicati.

Darolutamide è un farmaco sperimentale, antagonista orale del recettore per gli androgeni (AR), sviluppato insieme da Bayer e Orion Corporation, un’azienda farmaceutica finlandese presente nel mercato mondiale.

Tumore alle ovaie Brca-positivo, olaparib efficace

Sopravvivenza complessiva aumentata grazie alla molecola

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Sono positivi i nuovi risultati relativi a olaparib per la cura del cancro ovarico. Ad annunciarli AstraZeneca e MSD, che hanno presentato i dati di SOLO-1, trial di fase III randomizzato.

Le donne con carcinoma ovarico avanzato BRCA-mutato (BRCAm) trattate in prima linea con terapia di mantenimento con olaparib hanno mostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo nella sopravvivenza libera da progressione rispetto a quelle trattate con placebo. Il buon profilo di sicurezza e tollerabilità di olaparib è inoltre risultato coerente con i precedenti studi.

I risultati dello Studio SOLO-1 confermano l’efficacia di olaparib come unico PARP inibitore che ad oggi abbia dimostrato un vantaggio significativo per il trattamento in prima linea delle pazienti con carcinoma ovarico che presentino una mutazione dei geni BRCA1 e BRCA2, commenta Nicoletta Colombo.

Le sigarette elettroniche sono dannose

Scoperto un nuovo pericoloso composto chimico

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Il vapore acqueo prodotto dalle sigarette elettroniche dà un falso senso di sicurezza ai consumatori. Secondo un nuovo studio della Duke University, infatti, nelle e-cig ci sarebbe un composto chimico mai osservato prima in grado di creare gravi problemi respiratori.

La sostanza nasce dall’incrocio fra gli aromi utilizzati e i solventi contenuti nel dispositivo. La vaporizzazione finirebbe per creare il composto nocivo.

Uno degli autori della ricerca, Sven Jordt, spiega: “La nuova sostanza chimica identificata va ad irritare le terminazioni nervose della gola, crea infiammazione cronica e ciò può portare ad asma e enfisema”.

Lo studio, pubblicato su Nicotine and Tobacco Research, sottolinea il fatto che il composto non era mai stato notato prima perché si forma in una fase della vaporizzazione non considerata in precedenza.

Nuovo farmaco per il tumore del seno avanzato

MEN1611 è l’inibitore della PI3K sviluppato da Menarini

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C’è un potenziale nuovo farmaco per il tumore del seno avanzato o metastatico. È sviluppato da Menarini Ricerche, che ha annunciato l’inizio del trial clinico B-PRECISE-01, uno studio di fase Ib multicentrico che valuterà la sicurezza e l’efficacia di MEN1611 in combinazione con il trastuzumab, con o senza fulvestrant.

Lo studio arruolerà pazienti con cancro al seno avanzato o metastatico (a/m), PIK3CA-mutata, HER2-positivi che hanno precedentemente fallito la terapia anti-HER2.

MEN1611 è un inibitore della PI3K di classe I ad uso orale che ha dimostrato un’elevata attività verso isoforme con p110α mutate e minima inibizione delle isoforme δ. Menarini ha licenziato la molecola da Chugai Pharmaceuticals a Novembre 2016, dopo il completamento dello studio di fase I (PA-799EU) che ha dimostrato un profilo di sicurezza promettente.

Come si rigenerano le staminali del sangue

Ricerca svela i meccanismi grazie alla terapia genica

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Bastano poche settimane, a seguito di un trapianto di midollo, perché l’intero tessuto sanguigno, comprensivo di un sistema immunitario funzionante, si rigeneri.

Comprendere come avviene questo processo permetterebbe di migliorare efficacia e sicurezza dei trapianti, con implicazioni per il trattamento di moltissime patologie diffuse, dai tumori alle malattie autoimmuni. Attraverso le analisi di follow-up dei primi bambini trattati con terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) – una malattia genetica rara del sistema immunitario – un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), guidati dal professor Alessandro Aiuti, vice-direttore SR-Tiget, insieme a Luca Biasco, oggi all’Harvard Medical School di Boston.