Nuova terapia per la CALD

Speranze per i pazienti colpiti da adrenoleucodistrofia cerebrale

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Annunciati i dati aggiornati dal programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), compresi i risultati a lungo termine dello studio di Fase 2/3 Starbeam (ALD-102/LTF-304) e i dati dello studio di Fase 3 (ALD-104).

I dati sono stati presentati in data odierna in occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

La CALD è una malattia neurodegenerativa letale che colpisce principalmente i maschi giovani. Attualmente l’unico trattamento esistente è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-TCSE), associato a rischi significativi, tra cui la mortalità correlata al trapianto, il rigetto o l’insuccesso del trapianto e la malattia del trapianto contro l’ospite (graft-versus-host disease, GvHD).

Calo dei contagi e 4 decessi

Segnali di ripresa nella circolazione del virus

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In lieve calo il numero dei nuovi contagiati, nelle ultime 24 ore sono 1.365, per un totale di 268.218. Sono 4 i decessi nelle ultime 24 ore, per un totale di 35.477. I tamponi effettuati sono oggi 81.723, mentre le terapie intensive sono in salita (86).

Il governo ha deciso la chiusura di discoteche e locali da ballo allo scopo di contenere il progressivo aumento dei contagi fra i più giovani.

Decisa anche l’obbligatorietà della mascherina anche all’aperto fra le 18 e le 6 del mattino in prossimità di locali aperti al pubblico e in tutte le situazioni che non consentono il corretto distanziamento fra le persone.

La grammatica del Dna

Studio italiano indaga le regole che governano la forma del DNA nello spazio

La struttura tridimensionale del DNA è determinata da una serie di regole spaziali basate sulla presenza di particolari sequenze proteiche e sul loro ordine.

È il risultato di uno studio recentemente pubblicato su Genome Biology da Luca Nanni, dottorando in Computer Science and Engineering al Politecnico di Milano, congiuntamente ai Professori Stefano Ceri dello stesso Ateneo e Colin Logie dell’Università di Nijmegen.

“La maggior innovazione portata dal nostro studio risiede nell’aver per la prima volta identificato delle precise regole di disposizione di alcune particolari proteine chiamate CTCF. La bellezza e la semplicità della grammatica di CTCF ci dimostrano come la natura e l’evoluzione producano regolarità e sistemi incredibilmente ingegnosi e funzionali” spiega Luca Nanni, primo autore dello studio.

Nuova opzione terapeutica per la fibrosi cistica

Approvato Kaftrio per chi ha più di 12 anni

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È stato approvato Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica.

La terapia – prodotta da Vertex – è indicata per i soggetti di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Questa terapia permetterà a 10.000 persone in Europa, affette da FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, di accedere ad un modulatore CFTR che tratta la causa all’origine della malattia.

Contagi stabili, quasi 100.000 tamponi

Segnali di ripresa nella circolazione del virus

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In lieve aumento il numero dei nuovi contagiati, nelle ultime 24 ore sono 1.462, per un totale di 265.409. Sale il numero dei decessi, 9, per un totale di 35.472.

Per il terzo giorno consecutivo viene superato il record di tamponi effettuati, oggi 97.065, mentre le terapie intensive sono in salita (74).

Il governo ha deciso la chiusura di discoteche e locali da ballo allo scopo di contenere il progressivo aumento dei contagi fra i più giovani.

Decisa anche l’obbligatorietà della mascherina anche all’aperto fra le 18 e le 6 del mattino in prossimità di locali aperti al pubblico e in tutte le situazioni che non consentono il corretto distanziamento fra le persone.

Dal 3 giugno è consentita la libera circolazione dei cittadini fra le varie Regioni del paese. Si può far visita a parenti e amici, ovviamente sempre rispettando le norme sulle distanze e sugli assembramenti.

Diabete autoimmune dell’adulto, istruzioni per l’uso

Diagnosi e trattamento per il LADA

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Per la maggior parte delle persone esistono solo due tipi di diabete, il tipo 1 che colpisce i giovani ed è una malattia autoimmune, e il tipo 2, molto più frequente (90-95% di tutti i tipi di diabete) che colpisce dalla mezz’età in avanti.

Ma in realtà, anche se poco note ai più, esistono diverse altre varianti di questa malattia. Il 10-15% circa di soggetti con diagnosi di diabete mellito tipo 2, ad esempio, è in realtà affetto dal diabete cosiddetto ‘LADA’, un acronimo che sta per ‘diabete autoimmune dell’adulto’.

Un regalo tardivo del coronavirus, la stanchezza cronica

La miastenia gravis può protrarsi per mesi

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Uno studio italiano pubblicato su Annals of Internal Medicine segnala la possibilità che insorga, nei pazienti reduci dall’infezione da nuovo coronavirus, la miastenia gravis, una rara ma pesante complicanza neurologica.

Lo studio, firmato da Diego Centonze dell’Irccs Neuromed di Pozzilli, Domenico Restivo dell’Ospedale Garibaldi di Catania, Rosario Marchese-Ragona dell’Università di Padova e Alessandro Alesina dell’Università di Catania, illustra i primi 3 casi in letteratura della condizione che causa debolezza muscolare e affaticamento.

Dopo l’infezione, i 3 hanno cominciato ad avvertire sintomi di debolezza muscolare e disturbi nel movimento degli occhi.

1.411 casi, ma è nuovo record di tamponi

Segnali di ripresa nella circolazione del virus

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Di nuovo in aumento il numero dei nuovi contagiati, nelle ultime 24 ore sono 1.411, per un totale di 263..949 Scende il numero dei decessi, 5, per un totale di 35.463. La nota positiva è l’alto numero di tamponi realizzati, 94.024, cifra record per il nostro paese.

Le terapie intensive sono 67.

Intanto, il governo ha deciso la chiusura di discoteche e locali da ballo allo scopo di contenere il progressivo aumento dei contagi fra i più giovani.

Decisa anche l’obbligatorietà della mascherina anche all’aperto fra le 18 e le 6 del mattino in prossimità di locali aperti al pubblico e in tutte le situazioni che non consentono il corretto distanziamento fra le persone.

Ipertensione, interazione fra sistema nervoso e immunitario

Potenziali terapie future per una condizione molto diffusa

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L’interazione tra sistema immunitario e sistema nervoso come punto chiave dell’insorgenza dell’ipertensione arteriosa e dello sviluppo del danno che questa patologia può arrecare a diversi organi del corpo, bersaglio dei livelli elevati di pressione.

È questo l’argomento al centro della “review” pubblicata sulla rivista scientifica Hypertension a firma della professoressa Daniela Carnevale – Dipartimento di Medicina Molecolare dell’Università Sapienza di Roma e Dipartimento di Angiocardioneurologia e Medicina Traslazionale Neuromed – come estratto della lettura sul tema, tenuta durante il congresso internazionale dell’ipertensione arteriosa dell’American Heart Association, in occasione del ricevimento del premio “Mid Career for Research Excellence”.