Amiloidosi hATTR, una terapia sperimentale la rallenta

Buoni risultati da Patisiran

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Presto, per le circa 50.000 persone in tutto il mondo affette da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (hATTR), potrebbe aprirsi un nuovo scenario.
Una terapia sperimentale, il Patisiran, ha infatti superato tutti gli endpoint primari e secondari in uno studio di fase III, e si avvia verso la commercializzazione. Il farmaco, prodotto in collaborazione dalle aziende Alnylam e Sanofi Genzyme, si basa sulla tecnica dell’RNA interference (RNAi) ed è stato valutato nel trial APOLLO, il più grande studio randomizzato mai completato per questa malattia

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