Vantaggi notevoli rispetto al decorso naturale della malattia

Sono stati pubblicati i risultati relativi all’impiego di nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale.

Rispetto al decorso naturale della malattia, i dati dello studio NURTURE dimostrano l’ottenimento di risultati senza precedenti nei neonati che hanno iniziato il trattamento con nusinersen prima dell’insorgenza dei sintomi clinici. Alla fine del mese di marzo 2019 tutti i partecipanti erano vivi, non necessitavano di ventilazione permanente ed erano in continuo miglioramento, oltre ad aver raggiunto nella maggioranza dei casi gli obiettivi motori con tempistiche in linea con uno sviluppo normale.

I risultati dimostrano inoltre la durata d’azione del trattamento: i bambini hanno continuato a far registrare progressi per l’intera durata dello studio.