Distrofia di Duchenne, efficace deflazacort

Nuovi dati ne dimostrano i benefici clinici

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Il farmaco deflazacort ha dimostrato un beneficio clinicamente differenziato rispetto a prednisone/prednisolone nel trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

L’ha annunciato l’azienda PTC Therapeutics: i dati, pubblicati sulla rivista Muscle & Nerve, hanno confrontato l’efficacia e la sicurezza delle due opzioni terapeutiche nel braccio placebo dello studio ACT DMD. Come hanno rivelato i risultati, con deflazacort si registra un rallentamento nella progressione della malattia, che è stato misurato utilizzando gli endpoint della funzione fisica e il tempo di ritardo nella perdita della deambulazione.

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