Editing del genoma con CRISPR/Cas9

Efficace per beta-talassemia e anemia

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Nuovi dati confermano l’efficacia della terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia.

Tutti e sette i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT, transfusion-dependent thalassemia), compresi tre con un genotipo grave o β0/β0, erano indipendenti da trasfusione all’ultimo follow-up, e tutti e tre i pazienti con anemia falciforme (SCD, sickle cell disease) sono stati liberi da crisi vaso-occlusive (CVO) dall’infusione di CTX001 fino all’ultimo follow-up.

Questi dati sono stati presentati in occasione della sessione scientifica plenaria durante il Congresso annuale dell’ASH, il 6 dicembre 2020. Di seguito viene fornito un riepilogo dei risultati degli studi clinici di fase I/II CLIMB-111 e CLIMB-121.

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