Emoglobinuria parossistica notturna, ecco ravulizumab

Autorizzazione per l’immissione in commercio per il farmaco

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È stato approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.

L’EPN è una malattia grave e rara che, se non trattata, può causare diversi sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, un disturbo che si manifesta quando all’interno di un vaso sanguigno si forma un coagulo di sangue che rallenta o ostruisce il flusso del sangue. Eventi trombotici gravi possono insorgere ovunque nell’organismo e determinare danno d’organo, ictus, infarto cardiaco e potenzialmente morte prematura.

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