Fenilchetonuria, terapia di sostituzione enzimatica

In arrivo nuovi biofarmaci innovativi

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In arrivo importanti novità nei trattamenti per la fenilchetonuria (PKU). Se non diagnosticata immediatamente la fenilchetonuria comporta gravissimo ritardo cognitivo e disabilità.

Grazie allo screening neonatale, obbligatorio per legge dal 1992, questa malattia – che interessa almeno 50.000 persone in tutto il mondo – si può curare con un rigido regime alimentare e con alcune terapie farmacologiche.

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