La terapia genica sembra funzionare su pazienti con forma grave

Niente più trasfusioni di sangue per 22 giovani pazienti affetti da beta-talassemia. È lo storico risultato di uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine da un team del Brigham and Women’s Hospital e dell’Harvard Medical School.

Il team anglo-americano ha sperimentato con successo una terapia genica per i pazienti affetti da una grave forma di beta-talassemia, malattia genetica che impedisce la produzione di un componente fondamentale dell’emoglobina, costringendo il paziente a ricorrenti trasfusioni di sangue.

“È sempre stata la nostra speranza quella di portare i risultati della ricerca ai pazienti”, ha detto Philippe Leboulch, ricercatore francese a capo del progetto. “Abbiamo preso il nostro lavoro dal laboratorio e ora siamo in grado di valutare la sua efficacia in pazienti con questa malattia. Ciò è immensamente gratificante”.