La prima terapia genica contro l’emofilia

Il primo paziente potrà ora evitare le trasfusioni

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Possono servire anche 3 infusioni alla settimana per tutta la vita per trattare una forma grave di emofilia. È una malattia genetica rara che colpisce 5mila persone in Italia e, semplificando, consiste in un difetto nel sangue che ne impedisce la coagulazione, portando così a emorragie che possono essere anche fatali.

Al Policlinico di Milano si è appena concluso il primo trattamento di terapia genica in Italia per trattare un paziente con emofilia A grave: questo gli consentirà di evitare le frequenti infusioni per diversi anni, e di avere una coagulazione del sangue uguale a quella di chiunque altro, con un impatto enorme sulla sua qualità di vita.

L’emofilia è un difetto ereditario dovuto alla carenza di una delle proteine coinvolte nella coagulazione. La mancanza del fattore VIII causa l’emofilia A, mentre la mancanza del fattore IX causa l’emofilia B.

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