La terapia genica e l’amaurosi congenita di Leber

Nuove risposte contro la cecità infantile

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Due piccoli pazienti italiani affetti da amaurosi congenita di Leber – malattia ereditaria della retina che porta alla cecità – saranno curati con Voretigene neparvovec, prima terapia genica creata da Novartis per il trattamento della malattia.

La terapia è indicata per i pazienti con perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie di RPE65, gene coinvolto nei meccanismi di insorgenza della malattia.

“Siamo in attesa dell’ok di Aifa ma siamo ottimisti che entro fine anno saranno trattati i primi due pazienti in Italia”, ha spiegato Gaia Panina, direttore medico di Novartis Italia.

Lo sviluppo del farmaco è partito nel 2007 al Children Hospital di Philadelphia, ma sono stati subito coinvolti gli specialisti dell’Università Luigi Vanvitelli di Napoli coordinati dalla prof.ssa Francesca Simonelli.

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