La FDA ha approvato il primo farmaco basato sulla terapia genica

Il farmaco Kymriah a base di tisagenlecleucel guarisce dalla leucemia linfoblastica. La sperimentazione del farmaco, effettuata su 63 pazienti, ha dimostrato un tasso di efficacia dopo tre mesi pari all’83%, quindi otto su 10 sono guariti. È la prima terapia a base di CAR T cell disponibile a livello mondiale. Ha una grave controindicazione: il prezzo di mezzo milione di dollari.
Un procedimento impensabile, quasi da fantascienza: ai pazienti malati di leucemia linfoblastica acuta vengono estratti dei linfociti T che vengono modificati geneticamente in laboratorio per mezzo di un virus.
Una volta fatti moltiplicare, vengono di nuovo iniettati nel paziente. Cosi il tumore viene distrutto dalle cellule modificate geneticamente. Il processo di moltiplicazione e modificazione genetica di linfociti T dura circa 22 giorni.