Mantiene i bambini in vita in attesa del trapianto

Emapalumab è il farmaco che tiene in vita, in attesa del trapianto, i bambini con HLH (Linfoistiocitosi emofagocitiva primaria), una malattia genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non trova in tempi rapidi un donatore di midollo osseo utilmente impiegabile.

Dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale e coordinata in Europa dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è arrivata ora l’approvazione della FDA, l’ente statunitense per la regolamentazione dei farmaci, che ne ha verificato la sicurezza e l’efficacia.

I risultati di questa sperimentazione sono stati presentati oggi negli Stati Uniti dal Professor Locatelli del Bambino Gesù al congresso dell’American Society of Hematology (ASH), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue.