Lipodistrofia, cura delle complicanze da deficit di leptina

In commercio il primo farmaco con indicazione specifica

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Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, arriva un’importante novità.

Da oggi è infatti disponibile a livello nazionale una terapia a base di metreleptina (Myalepta): è il primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale, messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals.

Fino ad oggi le persone affette da questa malattia potevano accedere alla terapia solo rivolgendosi a pochi centri specializzati perché il farmaco, ora disponibile, lo potevamo prescrivere grazie alla Legge 326/2003 che ha istituito un Fondo nazionale per i farmaci orfani in attesa di commercializzazione – spiega il Prof. Andrea Lenzi, presidente Fondazione per la Ricerca della Società Italiana di Endocrinologia (FoRiSIE).

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