Anche una molecola sperimentale sembra essere efficace

Alla base dell’insorgenza della malattia di Huntington c’è la produzione della proteina huntingtina. Un team di ricercatori della University of Central Florida ha studiato il modo di fermarne la produzione attraverso l’innesto di frammenti di Dna modificati.

Su modello murino, i danni alla funzione cerebrali sono regrediti, come spiega Amber Southwell, ricercatrice principale dello studio pubblicato su Science Translational Medicine: “Per la prima volta abbiamo dimostrato che eliminando la proteina huntingtina mutata, i cambiamenti psichiatrici e dell’umore potrebbero tornare alla normalità”.

L’effetto è stato assicurato dall’iniezione nel liquido cerebrospinale di Aso, gli oligonucleotidi antisenso, cioè pezzi di Dna modificati.