Miglioramenti significativi sulle forme a esordio tardivo

Nello studio clinico di fase 3, la terapia enzimatica sostitutiva (Enzyme Replacement Threapy – ERT) sperimentale di Sanofi, avalglucosidasi alfa, ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi delle manifestazioni critiche (compromissione della funzione respiratoria e diminuzione della mobilità) della malattia di Pompe a esordio tardivo (late-onset Pompe disease – LOPD).

I risultati dello studio sono stati presentati nel corso di una sessione scientifica virtuale ospitata da Sanofi.

Avalglucosidasi alfa ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando la non inferiorità nel miglioramento della funzione respiratoria rispetto ad alglucosidasi alfa (standard terapeutico) in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo.