Nuova opzione terapeutica per la fibrosi cistica

Approvato Kaftrio per chi ha più di 12 anni

Malattie ereditarie_8851.jpg

È stato approvato Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica.

La terapia – prodotta da Vertex – è indicata per i soggetti di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Questa terapia permetterà a 10.000 persone in Europa, affette da FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, di accedere ad un modulatore CFTR che tratta la causa all’origine della malattia.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *