Nuova terapia per la CALD

Speranze per i pazienti colpiti da adrenoleucodistrofia cerebrale

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Annunciati i dati aggiornati dal programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), compresi i risultati a lungo termine dello studio di Fase 2/3 Starbeam (ALD-102/LTF-304) e i dati dello studio di Fase 3 (ALD-104).

I dati sono stati presentati in data odierna in occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

La CALD è una malattia neurodegenerativa letale che colpisce principalmente i maschi giovani. Attualmente l’unico trattamento esistente è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-TCSE), associato a rischi significativi, tra cui la mortalità correlata al trapianto, il rigetto o l’insuccesso del trapianto e la malattia del trapianto contro l’ospite (graft-versus-host disease, GvHD).

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