Nuovo farmaco contro la Sma

Approvato Zolgensma, il medicinale più caro al mondo

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È stato approvato un nuovo farmaco per il trattamento della Sma, l’atrofia muscolare spinale, prima causa genetica di morte fra i neonati.

Si tratta di Zolgensma, il farmaco più caro al mondo, ben 2 milioni e 125 mila dollari per un ciclo di trattamento. La Fda americana ha approvato il medicinale di Novartis per i bambini di età inferiore ai 2 anni affetti dalla condizione, inclusi quelli che non hanno ancora manifestato sintomi.

Questo è potenzialmente un nuovo standard di cura per i bambini con la forma più grave di SMA”, ha detto il dottor Emmanuelle Tiongson, un neurologo pediatrico del Children’s Hospital di Los Angeles che ha fornito Zolgensma ai pazienti nell’ambito di un programma di accesso esteso.

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