Nuovo farmaco per una rara malattia neuronale infantile

Speranze terapeutiche per la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2

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Era una patologia rara senza terapia. Ma oggi la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), malattia degenerativa che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei bambini, può essere bloccata da un nuovo farmaco che rimpiazza l’enzima di cui questi pazienti sono carenti.

La sperimentazione della terapia è stata condotta su 23 bambini in 4 diversi Centri internazionali, tra cui l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù per l’Italia. I risultati che ne documentano l’efficacia sono stati appena pubblicati sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine.

Lo studio, durato 3 anni, ha coinvolto in fase 1 (prima somministrazione di un farmaco negli umani) 23 bambini di varie nazionalità affetti da CLN2 allo stadio iniziale-intermedio.

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