Risdiplam per il trattamento della SMA

Risultati promettenti per la cura dell’Atrofia Muscolare Spinale

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Sono buoni i risultati del farmaco risdiplam di Roche nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).

I dati dello studio FIREFISH dimostrano che, dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio.

Nella Parte 2 di determinazione della dose dello studio registrativo (n=17) 7 bambini (41,2%) erano in grado di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi, come dalla Gross Motor Scale della Bayley Scales of Infant and Toddler Development, terza edizione (BSID-III). Inoltre, 11 (64.7%%) bambini erano in grado di stare seduti (con o senza supporto), mentre 9 (52,9%) hanno acquisito il controllo verticale della testa dopo 12 mesi di trattamento, come valutato nell’Hammersmith Infant Neurological Examination-Module 2 (HINE-2).

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