Sma, l’efficacia di nusinersen

I dati confermano la sicurezza e la durata d’azione del farmaco

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Nuovi dati presentati da Biogen confermano la sicurezza e la durata d’azione mantenuta nel tempo di nusinersen, evidenziando i benefici della terapia, clinicamente significativi, per le persone affette da atrofia muscolare spinale (SMA).

In particolare, in occasione del 71° congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) a Philadelphia, Biogen ha presentato i dati dello studio di estensione SHINE – in cui i pazienti sono stati seguiti in follow-up per un massimo di quattro anni -, insieme ai dati dello studio NURTURE sui neonati pre-sintomatici e a una valutazione dei neurofilamenti fosforilati a catena pesante (pNF-H) come biomarcatori.

Gli obiettivi raggiunti in questi studi segnano una nuova pagina per la comprensione di cosa significa vivere con la SMA.

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