Miglioramento della funzione motoria nei bambini con atrofia muscolare spinale

Sono positivi i risultati della sperimentazione SUNFISH riguardo al farmaco risdiplam per la cura dell’atrofia muscolare spinale.

I risultati di un’analisi esplorativa di efficacia evidenziano che risdiplam ha prodotto un miglioramento significativo della funzione motoria dopo 24 mesi di trattamento rispetto ai dati relativi alla storia naturale.

Inoltre, i dati preliminari a 12 mesi dello studio JEWELFISH, una sperimentazione su soggetti con SMA di qualsiasi tipo di età compresa tra 6 mesi e 60 anni precedentemente trattati con altre terapie per questa malattia, hanno dimostrato che il trattamento con risdiplam ha determinato aumenti rapidi e sostenuti dei livelli di proteina SMN.

Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza e il profilo globale di eventi avversi si è rivelato in linea con quello dei pazienti che non sono mai stati sottoposti a trattamento.