Sma, nusinersen nei neonati pre-sintomatici

Risultati senza precedenti nella storia naturale della malattia

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Biogen ha annunciato nuovi risultati dello studio NURTURE, acquisiti nel contesto dello studio più lungo di sempre sull’atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati pre-sintomatici.

I dati riportati, dopo un’analisi durata fino a 45,1 mesi, continuano a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei pazienti trattati in fase pre-sintomatica,rispetto al decorso naturale della malattia. Dai nuovi dati in questione è emerso, inoltre, che i pazienti trattati con nusinersen hanno fatto registrare un miglioramento costante nelle capacità di sedersi e camminare da soli, con la l’assoluta maggioranza dei partecipanti in grado di raggiungere tappe motorie entro i normali tempi previsti.

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