Beta-talassemia, disponibile luspatercept

Farmaco indicato anche per le sindromi mielodisplastiche

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a beta-talassemia o a sindromi mielodisplastiche.
Luspatercept è in grado di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale: contrasta l’eritropoiesi inefficace del midollo, ovvero la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi, causa della grave anemia che può caratterizzare queste due malattie ematologiche. Sebbene il danno iniziale sia di natura diversa nelle due patologie, in entrambe si manifesta, come conseguenza finale, una produzione inadeguata di emoglobina e, quindi, un quadro di anemia. Luspatercept è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato in Europa e rappresenta, quindi, una nuova classe terapeutica, disponibile anche per i pazienti in Italia. Una vera e propria rivoluzione …  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | talassemia, sangue, trasfusioni,

Armare il sistema immunitario contro i tumori del sangue

Nuovo approccio sperimentale per combattere le leucemie

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Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – coordinati da Giulia Casorati, responsabile dell’Unità di Immunologia sperimentale dell’istituto – ha identificato un nuovo approccio terapeutico per trattare i tumori del sangue, ingegnerizzando in laboratorio specifiche cellule immunitarie prelevate da donatori sani.

Si tratta di linfociti T geneticamente modificati con un recettore, chiamato TCR, in grado di riconoscere la molecola CD1c, presente sulla superficie cellulare e associata a un particolare antigene lipidico (mLPA), sovra-espresso nelle cellule maligne.

La novità dello studio è racchiusa nel complesso formato da CD1c con mLPA, una sorta di meccanismo chiave-serratura, identico in tutti gli individui: il TCR identificato è quindi “universale”, cioè in grado di riconoscere le cellule tumorali di ogni paziente.

Anemia emolitica, efficace sutimlimab

Primo trattamento possibile per la malattia autoimmune

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È possibile la messa a punto di un trattamento per l’anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde.

I risultati della parte A dello studio CADENZA, studio registrativo di fase 3 in doppio cieco e controllato con placebo che valuta la sicurezza e l’efficacia di sutimlimab in persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease) senza una storia recente di trasfusione di sangue (entro i sei mesi precedenti), sono stati presentati in una sessione orale al Congresso dell’European Hematology Association 2021.

I dati hanno dimostrato che il trattamento con sutimlimab porta a un’inibizione rapida e sostenuta dell’emolisi attivata da C1 nei soggetti con CAD entro una settimana dal trattamento e a miglioramenti clinicamente significativi dell’emoglobina e della fatica rispetto al placebo nel corso dello studio.

Mieloma multiplo, le novità terapeutiche

Sopravvivenza più lunga grazie alle CAR-T

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Il 51% dei pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario, che hanno già ricevuto almeno tre precedenti trattamenti, è vivo a due anni grazie alla terapia cellulare con una nuova CAR T, ide-cel. La sopravvivenza globale mediana ha superato i due anni (24,8 mesi).

Risultati molto importanti, se pensiamo che per questi pazienti pesantemente pretrattati, prima dell’arrivo delle CAR T, l’aspettativa mediana di vita era compresa fra 6 e 9 mesi. I risultati descritti sono relativi all’aggiornamento dello studio di fase 2 KarMMa, che ha arruolato 128 pazienti trattati con ide-cel, presentati al Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (European Hematology Association, EHA), che si è svolto recentemente, e approfonditi oggi in una conferenza stampa virtuale promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.

Nuove prospettive per la leucemia linfoblastica acuta

Due studi italiani aprono la strada a nuove cure

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Per la prima volta una leucemia linfoblastica dell’adulto può essere curata senza chemioterapia.

Il risultato di uno studio clinico condotto dal Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto (GIMEMA), supportato da Amgen Italia e presentato al Congresso EHA 2021, mette in luce il cambio di passo nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) originata da precursori delle cellule B, grazie al primo anticorpo bispecifico che si avvale dell’innovativa piattaforma BiTE®.

Si tratta dello Studio GIMEMA LAL 2116 D-ALBA, che apre la strada ad una terapia senza chemio grazie all’utilizzo di blinatumomab in prima linea in pazienti adulti con LLA “Philadelphia positiva”.

Vaccino sicuro per chi ha un tumore del sangue

Studio italiano mostra i dati di efficacia e sicurezza in questo sottogruppo

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Gli IFO Regina Elena e San Gallicano di Roma hanno iniziato il 1 marzo la vaccinazione con siero a RNA messaggero ai pazienti ematologici e oncologici e in parallelo hanno avviato vari studi per valutare l’impatto in pazienti in corso di terapia.

Il lavoro appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Journal of Hematology and Oncology, riporta i dati di immunogenicità e sicurezza rilevati su 42 pazienti con mieloma multiplo e 50 pazienti con neoplasie mieloproliferative, di cui 20 leucemie mieloidi croniche e 30 neoplasie mieloproliferative Philadelphia negative, tutti in trattamento attivo, che sono stati vaccinati e valutati per il grado di immunizzazione (titolo IgG neutralizzante) anti-SARS-CoV-2 il giorno della prima iniezione, il giorno della seconda iniezione, avvenuta dopo 3 settimane e, infine, dopo 2 settimane dalla seconda iniezione.

Cure personalizzate per le sindromi mielodisplastiche

Mappatura dei difetti molecolari grazie al sequenziamento del Dna

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Le sindromi mielodisplastiche sono sempre più curabili grazie alle analisi genetiche.

Si è appena concluso il censimento, relativo all’ultimo dato annuale disponibile, dei pazienti affetti da Sindromi Mielodisplastiche (MDS) all’interno del quale sono state identificate persone, diagnosticate e curate, negli oltre 70 Centri FISIM dislocati su tutto il territorio nazionale, per fornire una vera e propria fotografia di questa popolazione di pazienti, definendone le caratteristiche cliniche ed epidemiologiche.

L’Associazione Italiana Pazienti Sindrome Mielodisplastica (AIPaSIM) insieme alla Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (FISIM) ha deciso di realizzare e pubblicare un importante aggiornamento del Registro di Patologia, creato dalla FISIM nel 2011.

Covid, ricoveri giù del 91% nel Lazio grazie ai vaccini

Studio della Regione evidenzia la grande efficacia della profilassi

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Sono molto promettenti i risultati della campagna vaccinale nella fascia di età oltre gli 80 anni nel Lazio. Si tratta del primo studio regionale su questa popolazione, che evidenzia la riduzione del 91% dell’incidenza di ricovero per Covid-19 grazie all’uso dei vaccini.

Tra febbraio e dicembre 2020 – ovvero nel periodo in cui i vaccini non erano disponibili – il Lazio ha registrato quasi 172.000 casi di infezione da Sars-CoV-2, l’8% dei quali riguardava persone con più di 80 anni. Malgrado la percentuale contenuta di infezioni, gli over 80 costituiscono oltre il 58% del totale dei decessi. È evidente, quindi, che il loro profilo fosse prioritario nella prima fase della campagna vaccinale.

Leucemia mieloide acuta, efficace azacitidina

Migliorata la sopravvivenza globale

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Il farmaco azacitidina ha mostrato efficacia come terapia di mantenimento in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta in remissione dopo la chemioterapia, prolungando il periodo di remissione della malattia e migliorando la sopravvivenza globale.

I risultati emergono da uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e firmato da Gail Roboz della Weill Cornell Medicine e del NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center, che spiega:

«Pensiamo che azacitidina agisca principalmente come un farmaco “ipometilante”, che rimuove i gruppi metilici dal Dna nelle cellule. I gruppi metilici regolano l’attività genica, di solito silenziando i geni vicini, e crediamo che la rimozione dei gruppi metilici ripristini l’attività dei geni oncosoppressori che contrastano la proliferazione delle cellule cancerose».