Beta talassemia, l’efficacia della terapia genica

Studio italiano dimostra efficacia e sicurezza del nuovo approccio

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La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia.

È questo il risultato del primo trial clinico di terapia genica per la beta talassemia realizzato sia in pazienti adulti che pediatrici, frutto di oltre dieci anni di lavoro del gruppo di ricerca di Giuliana Ferrari, docente dell’Università Vita-Salute San Raffaele, all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e possibile grazie all’alleanza strategica tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e Orchard Therapeutics.

Cancro del colon, nuova combinazione efficace

Studio di fase III su pazienti con mutazione Braf

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La tripla combinazione encorafenib, binimetinib e cetuximab conferma la propria efficacia nei pazienti affetti da cancro del colon con mutazione Braf.

Ad annunciarlo sono i risultati dello studio di fase III Beacon CRC, che conferma una sopravvivenza globale (OS) mediana raggiunta di 15,3 mesi (IC 95%: 9,6 – non raggiunto) nei pazienti trattati con la terapia di combinazione con la tripletta.

I risultati aggiornati relativi alla sopravvivenza mediana libera da progressione (mPFS) e al tasso di risposta globale (ORR) nei pazienti trattati con la tripletta nella fase di safety lead-in (ovvero la valutazione preliminare della sicurezza) sono in linea con quanto già precedentemente riportato, con una mPFS di 8 mesi (IC 95%: 5,6 – 9,3) e un ORR del 48% (IC 95%: 29,4 – 67,5).

Come motivare le persone a te care a mettersi a dieta

Come riportato dal Fattoalimentare.it tra gli adulti, gli italiani in sovrappeso sono il 35,3% e aggiungendovi il 9,8% di obesi si vede che poco meno di un italiano adulto su due (il 45,1%) presenta una situazione di eccesso ponderale.

Per te che sei un’appassionata di fitness, allenamento e vita sana, non sarà di certo difficile individuare tra i tuoi cari qualcuno che rientra nelle percentuali della ricerca. Tuttavia affrontare l’argomento “mettersi a dieta” soprattutto per sbarazzarsi del peso in eccesso non sano, può essere piuttosto difficile e spinoso.

Che si tratti di un’amica o di un parente, sembra sempre complicato suggerire di prendersi cura del proprio peso, ma se pensi che non dicendo niente gli stai facendo un favore, forse devi riconsiderare la tua posizione.L’argomento va senz’altro trattato con le pinze, sia per quanto riguarda le cose da dire che il modo di comportarsi.

Ecco quindi come motivare le persone a te care a mettersi a dieta.

Non forzare la conversazione. Ognuno si trova in un momento della propria vita diverso dall’altro, e il vero cambiamento avviene quando le persone sono pronte, secondo i loro tempi, non secondo i tuoi.

Cerca di essere aperta alla discussione e ad ascoltare quello che hanno da dire se hanno voglia di parlare. Se una delle persone a te care è in questo mood cerca di essere aperta e di supporto.

Non ignorare i commenti relativi al peso. Se chi ti è vicino spesso fa commenti relativi al fatto di aver messo su peso, non fare finta di niente e soprattutto non ignorarli.

Cerca di andare in profondità. Cerca di capire come si sentono rispetto al loro peso, di essere aperta alla loro voglia di esprimersi e far capire loro che si trovano in una situazione di poter parlare liberamente. Leggi anche Abitudini alimentari: mangiare in maniera emotiva

Condividi la tua esperienza. A volte uno dei mezzi più potenti a tua disposizione è proprio la tua esperienza. Sia che si tratti di peso in eccesso sia che si tratti di problemi relativi alla sicurezza in te stessa, ci siamo in ogni caso passate tutte.

Offri supporto con le azioni. Non fare proclami di buone intenzioni, ma agisci. Chiedi loro di partecipare ad attività sportive insieme a te, oppure fare una semplice passeggiata a contatto con la natura, o piuttosto di fare la spesa insieme e cucinare qualche delizioso pasto sano. Fai sentire la tua presenza e tutto il tuo supporto. Leggi anche 7 benefici di allenarsi con un amico

Fai si che si dimentichino che non si tratta semplicemente di un numero sulla bilancia. Sempre prendendo spunto dalla tua esperienza personale, fagli capire di come tornare in forma gli permetta di sentirsi più forti mentalmente, dormire meglio ed essere felici.

Cerca di aiutarli a capire quali sono le vere ragioni. Le ragioni più comuni di una cattiva alimentazioni sono lo stress, tristezza o comunque relative ad uno stato d’animo. Prova a trovare con loro una soluzione per fare i conti con questi sentimenti, magari provare una classe di funzionale o di pilates insieme, o piuttosto iniziare un diario.

E’ tutta una questione di amore. Interagire rispetto alla questione del peso, senz’altro è una sorta di campo minato, ma cerca di rendere ben chiaro il concetto che non si tratta di esprimere un giudizio rispetto alla loro condizione, ma riguarda solo l’amore che provi per loro, il fatto che tu vuoi supportarli fino in fondo nel loro percorso.

NB: se ti accorgi che una persona a te cara si trova in una situazione di particolare difficoltà, ricordati di fare riferimento a strutture specializzate e specialisti del settore.

5 consigli per divertirsi sulla neve senza farsi male

Affrontare con sicurezza le giornate in montagna

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Solo nella prima settimana di gennaio, circa un milione di italiani ha scelto la montagna, per salutare il nuovo anno con un paio di sci ai piedi.

A questi, vanno aggiunti i numerosissimi appassionati che si concederanno una o più giornate sulle piste nel corso di una stagione che, in molte località, si concluderà solo ad aprile inoltrato. I patiti della settimana bianca e gli amanti di sci e tavola occasionali non vanno però incontro solo alle emozioni che questo sport sa regalare, ma anche al potenziale pericolo di incidenti e infortuni, come hanno purtroppo rivelato i recenti fatti di cronaca.

Per affrontare al meglio i rischi dello sport ad “alta quota”, è bene tenere conto di consigli.

Sottoporsi a un check up medico! Alta quota e basse temperature possono influenzare i parametri cardiocircolatori: quando si decide di affrontare una giornata o un weekend sulla neve.

Linfoistiocitosi emofagocitica primaria, una cura salvavita

Mantiene i bambini in vita in attesa del trapianto

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Emapalumab è il farmaco che tiene in vita, in attesa del trapianto, i bambini con HLH (Linfoistiocitosi emofagocitiva primaria), una malattia genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non trova in tempi rapidi un donatore di midollo osseo utilmente impiegabile.

Dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale e coordinata in Europa dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è arrivata ora l’approvazione della FDA, l’ente statunitense per la regolamentazione dei farmaci, che ne ha verificato la sicurezza e l’efficacia.

I risultati di questa sperimentazione sono stati presentati oggi negli Stati Uniti dal Professor Locatelli del Bambino Gesù al congresso dell’American Society of Hematology (ASH), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue.

Tumore del polmone, in arrivo Brigatinib

Approvato il nuovo farmaco Alunbrig

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C’è un nuovo farmaco per la cura del cancro del polmone. Si chiama Alunbrig (brigatinib) ed è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo (Anaplastic Lymphoma Kinase – chinasi del linfoma anaplastico) trattati in precedenza con crizotinib.

Il medicinale sviluppato da Takeda ha ricevuto l’approvazione della Commissione Europea in seguito al parere favorevole espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP).

I dati dello studio ALTA, ideato per esaminare brigatinib, mostrano risultati duraturi di efficacia sistemica e intracranica, e un profilo di sicurezza gestibile, determinando la più lunga sopravvivenza, sia libera da progressione che generale, riportata in questo scenario.

Evolocumab efficace contro il colesterolo

Gli effetti a lungo termine dell’inibitore PCSK9

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Il farmaco evolocumab si è rivelato efficace nel contrasto all’ipercolesterolemia. Lo confermano i risultati presentati da Amgen nel corso del recente Congresso dell’American Heart Association (AHA), nel corso del quale sono stati discussi i dati finali dello studio OSLER-1 (Open-Label Study of Long-TERm Evaluation Against LDL-C, “studio in aperto sulla valutazione a lungo termine contro il LDL-C”).

I risultati presentati dimostrano che un trattamento a lungo termine con evolocumab è stato associato a significative e consolidate riduzioni del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), senza alcun aumento dei tassi complessivi di eventi avversi nel tempo e senza anticorpi neutralizzanti.

Diabete, linagliptin sicuro per il cuore

Sicurezza cardiovascolare garantita a lungo termine

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Sono disponibili i risultati dello studio CARMELINA sugli effetti di linagliptin in ambito cardiovascolare nei pazienti affetti da diabete di tipo 2.

Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando un profilo di sicurezza cardiovascolare simile rispetto a placebo quando aggiunto a standard terapeutico. CARMELINA ha anche avuto un endpoint secondario principale composito, per cui ha dimostrato un profilo di sicurezza renale simile rispetto a placebo.

Il profilo complessivo di sicurezza di linagliptin in CARMELINA è stato coerente con i dati precedenti e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza. CARMELINA ha anche dimostrato un tasso simile di ospedalizzazione per scompenso cardiaco con linagliptin rispetto a placebo.

Bellezza, addio a occhiaie e piccole rughe

I segreti per avere uno sguardo sempre giovane

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Gli occhi sono lo specchio dell’anima. E non solo. Lo sguardo riflette anche stili di vita, età e stato d’animo. Mantenere lo sguardo giovane è quindi importante. Da oggi lo si può fare senza dover ricorrere alla chirurgia.

Trattamenti specifici e tecniche avanzate permettono di intervenire in una zona particolarmente delicata del volto, in assoluta sicurezza e senza dover ricorrere a lunghi periodi di convalescenza.

Se ben curato e mantenuto, il distretto superiore del viso conferisce a tutto il volto un aspetto decisamente più giovanile. La medicina estetica offre soluzioni differenti ai diversi problemi che questa area può presentare: sono trattamenti a bassissimo impatto che garantiscono risultati significativi.

Stile di vita, età, stress incidono in modo diverso sulla zona degli occhi.

Tumore della prostata: darolutamide efficace

In pazienti non metastatici resistenti alla castrazione

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Una nuova molecola non steroidea, darolutamide, ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da metastasi (MFS) rispetto al placebo in pazienti affetti da tumore della prostata resistente alla castrazione non metastatico (nmCRPC).

Lo dimostra lo studio di Fase III ARAMIS (Androgen Receptor inhibiting Agent for MetastatIc-free Survival), che ha raggiunto il suo obiettivo primario.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di darolutamide osservate nello studio ARAMIS sono coerenti con i dati precedentemente pubblicati.

Darolutamide è un farmaco sperimentale, antagonista orale del recettore per gli androgeni (AR), sviluppato insieme da Bayer e Orion Corporation, un’azienda farmaceutica finlandese presente nel mercato mondiale.