Terapia genica per la distrofia retinica ereditaria

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La distrofia retinica ereditaria può essere ora combattuta grazie a una nuova terapia genica. Il trattamento è indicato per le forme con mutazione Rpe65, come ha confermato un incontro web sul tema.

Francesca Simonelli, docente di Oftalmologia e direttrice della Clinica oculistica dell’Università della Campania “Luigi Vanvitelli”, spiega:

Le distrofie retiniche ereditarie sono patologie rare della retina che colpiscono nel loro insieme una persona su 2mila. Sono malattie genetiche, dovute alla disfunzione di geni che impediscono la formazione di proteine o enzimi cruciali per lo svolgimento del ciclo visivo. Esistono molti tipi di distrofia retinica differenti tra di loro, associate a più di 200 geni e hanno in comune un esordio molto precoce, alla nascita o nella prima infanzia, con un decorso progressivo verso la grave perdita di vista o la cecità adulta.

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