Terapia genica per l’anemia falciforme

bb1111 consente l’eliminazione degli eventi vaso-occlusivi severi

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Efficace la terapia genica bb1111 in pazienti affetti da Anemia Falciforme (AF). Lo studio di fase 1/2 HGB-206 presentato da blubird bio mostra una completa eliminazione degli eventi vaso-occlusivi severi (VOE) e dei VOE, definiti come da protocollo di studio, dopo un follow-up tra 6 e 24 mesi. Questi dati saranno presentati in occasione dell’edizione virtuale del 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH).

Ad oggi, dopo aver raccolto dati per oltre due anni, continuiamo ad osservare risultati promettenti dagli studi sulla terapia genica nell’Anemia Falciforme, che illustrano ulteriormente il suo potenziale di risolvere completamente i VOE severi e i VOE, come osservato tra il 6° e il 24° mese di follow-up. In primo luogo, i nostri dati mostrano il potenziale della terapia genica per l’AF di produrre effetti che modificano fondamentalmente la malattia.

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